Pesquisas com seres humanos: entre a esperança e a evidência

O caso de Lito nos coloca diante de uma das perguntas mais difíceis do Direito da Saúde contemporâneo: o que pode fazer o Direito quando a necessidade de um paciente é urgente, mas a ciência ainda está buscando respostas?

A pergunta não é simples. E talvez justamente por isso não possa ser respondida apenas com emoção, nem apenas com técnica. Nos últimos dias, a história de Lito Sousa, jovem influenciador diagnosticado com doença rara e grave, mobilizou as redes sociais e trouxe para o debate público uma realidade conhecida por quem trabalha com doenças raras: a existência de pacientes para os quais a medicina ainda não dispõe de uma resposta terapêutica consolidada. É impossível olhar para uma história assim sem perceber a dimensão humana da urgência. Mas, justamente por isso, é preciso falar também sobre ciência.

Falar sobre ciência significa compreender que uma pesquisa clínica não é simplesmente uma tentativa de tratamento. É um processo científico estruturado, submetido a protocolos, critérios de inclusão e exclusão, avaliação de segurança, monitoramento, consentimento informado e controle ético e regulatório. As diferentes fases da pesquisa existem porque, antes de sabermos se uma intervenção funciona, precisamos saber se ela é segura; depois, precisamos avaliar sua eficácia, seus riscos, seus efeitos adversos e a consistência de seus resultados.

Isso pode parecer frio quando estamos diante de alguém cuja doença avança rapidamente. Mas não é frieza. É proteção. O paciente que participa de uma pesquisa não está simplesmente recebendo um medicamento: está participando de um processo de produção de conhecimento que envolve direitos, riscos, responsabilidades e limites.

É justamente aí que surge uma das grandes tensões bioéticas: como acolher a esperança sem transformá-la em evidência? A esperança de Lito e de sua família é legítima. A esperança de quem enfrenta uma doença rara e sem tratamento é profundamente humana. O problema surge quando a urgência individual passa a ser utilizada como argumento para eliminar as etapas que existem justamente para proteger o paciente e a sociedade.

No caso de Lito, a discussão se torna ainda mais delicada porque os estudos experimentais destinados a doenças raras possuem desenhos próprios, fases determinadas e critérios específicos de recrutamento. Um estudo pode estar encerrado, uma coorte pode ter atingido o número previsto de participantes ou determinado paciente pode não preencher os critérios científicos estabelecidos. Nada disso torna ilegítima a busca de uma família por alternativas. Significa apenas que esperança, necessidade clínica e elegibilidade para uma pesquisa são categorias diferentes.

É nesse ponto que o Direito precisa demonstrar maturidade institucional. O direito fundamental à saúde não pode ser compreendido como um direito irrestrito a qualquer medicamento, terapia experimental ou ingresso em pesquisa científica. A Constituição assegura a saúde como direito de todos e dever do Estado, mas sua concretização, sobretudo diante de tecnologias de alta complexidade, exige diálogo com a Medicina, a Farmácia, a Bioética, a Epidemiologia e a ciência regulatória.

O juiz não é pesquisador. Não substitui o médico, o farmacologista, o comitê de ética, o pesquisador responsável ou a autoridade sanitária. Tampouco pode transformar a comoção produzida por uma história individual em critério científico. Isso, porém, não significa que o Judiciário deva permanecer distante. Ao contrário: quanto mais sofisticada a tecnologia em saúde, maior deve ser a capacidade institucional do Direito de compreender aquilo que está julgando.

A judicialização da saúde já demonstrou que decisões tomadas sem adequada compreensão dos aspectos médicos, farmacológicos e científicos podem produzir consequências que ultrapassam o caso individual. Quando se trata de medicamento experimental, terapia gênica ou participação em pesquisa clínica, esse cuidado precisa ser ainda maior. Não se trata de negar o direito à saúde. Trata-se de compreender que esse direito também envolve segurança, informação adequada, consentimento livre e esclarecido e proteção contra intervenções cuja relação entre benefício e risco ainda não esteja suficientemente demonstrada.

Talvez devêssemos falar, portanto, em um verdadeiro direito à boa ciência. O paciente tem direito de acessar a inovação, mas também de saber quando aquela inovação ainda está sendo investigada. Tem direito à esperança, mas não à promessa. Tem direito à pesquisa, mas a uma pesquisa ética. E tem direito de não ser transformado em instrumento de experimentação sem as garantias que o sistema científico e jurídico construiu justamente para protegê-lo.

Poucos casos mostram essa tensão de maneira tão concreta quanto o Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), terapia gênica desenvolvida para a distrofia muscular de Duchenne (DMD), doença genética rara, grave e progressiva que compromete a produção de distrofina, proteína essencial à estabilidade das fibras musculares. A deficiência dessa proteína provoca degeneração muscular progressiva, perda de força e mobilidade e, ao longo da evolução, pode comprometer também as funções respiratória e cardíaca. Administrado em dose única por infusão intravenosa, o Elevidys utiliza um vetor viral AAVrh74 para levar às células musculares uma versão reduzida do gene da distrofina, permitindo a produção de microdistrofina funcional. Não se trata de cura nem de correção definitiva da mutação: o objetivo é proteger as fibras musculares e buscar estabilizar ou retardar a perda da função. No Brasil, o registro condicional ficou restrito a crianças deambuladoras entre 4 e 7 anos que preenchessem critérios clínicos e laboratoriais específicos.

A dimensão econômica era igualmente excepcional. No início das tratativas conduzidas no Supremo Tribunal Federal, o custo da dose era estimado em cerca de R$ 17 milhões por paciente. Como a quantidade administrada também varia conforme o peso corporal, cada ordem judicial de fornecimento envolvia uma tecnologia de altíssimo custo, além de questões sobre evidência, segurança, regulação e equidade. Foi nesse contexto que famílias passaram a recorrer ao Judiciário em busca de acesso a uma terapia inovadora para uma doença ainda sem cura.

A judicialização do Elevidys alcançou o Supremo Tribunal Federal. Em decisões proferidas no contexto de processo de natureza estrutural, o STF chegou a disciplinar o fornecimento do medicamento e a considerar arranjos construídos entre a União e a empresa responsável. Era a tentativa de responder juridicamente, de forma organizada, a demandas individuais que se multiplicavam em torno de uma tecnologia nova e extraordinariamente onerosa.

Mas a ciência continuou se movimentando. Em 2025, surgiram graves sinais de segurança relacionados a terapias gênicas que utilizavam o vetor viral AAVrh74. Foram relatados casos fatais de insuficiência hepática aguda, inclusive em pacientes que haviam recebido Elevidys nos Estados Unidos. A FDA adotou medidas restritivas e a Anvisa, em julho de 2025, suspendeu preventivamente no Brasil a comercialização, a distribuição, a fabricação, a importação, a propaganda e o uso do medicamento.

O reflexo jurídico foi imediato e revelador. Diante da suspensão sanitária, o Supremo Tribunal Federal determinou a suspensão nacional da eficácia das decisões judiciais que ordenavam o fornecimento do Elevidys enquanto permanecesse vigente a restrição imposta pela Anvisa, ressalvadas as hipóteses admitidas pela própria autoridade regulatória. A mensagem institucional é importante: uma decisão judicial sobre tecnologia em saúde não pode cristalizar um estado da ciência que deixou de existir.

A trajetória tornou-se ainda mais significativa nesta semana. Em 24 de agosto de 2026, Anvisa e Roche comunicaram o cancelamento do registro condicional do Elevidys, a pedido da empresa. Segundo a Agência, a totalidade dos dados então disponíveis não se mostrou suficiente para atender aos requisitos regulatórios necessários à manutenção do registro condicionado. O cancelamento não elimina o dever de acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento, inclusive brasileiros que o receberam entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

Esse percurso — registro excepcional, intensa expectativa social, judicialização, decisões estruturais, aparecimento de sinais graves de segurança, suspensão sanitária e posterior cancelamento do registro — deveria ser estudado cuidadosamente por todos os que atuam com Direito da Saúde. Ele demonstra que a evidência científica não é uma fotografia imóvel. Ela se acumula, se corrige, pode confirmar expectativas, mas também pode frustrá-las. E o Direito precisa ser capaz de acompanhar essa dinâmica.

Isso não significa que o Poder Judiciário deva simplesmente reproduzir decisões administrativas ou abdicar de sua função constitucional. Significa que, em matérias de elevada incerteza científica, a prudência judicial exige reconhecer a centralidade da evidência, da avaliação regulatória, do monitoramento de segurança e do conhecimento técnico independente. A jurisdição pode controlar ilegalidades e omissões; não pode, contudo, fabricar eficácia terapêutica nem neutralizar risco farmacológico por decisão judicial.

A discussão ganhou, no Brasil, uma dimensão constitucional ainda mais relevante com a Lei nº 14.874/2024, que regulamenta a pesquisa clínica com seres humanos. A nova legislação é objeto da Ação Direta de Inconstitucionalidade nº 7.875, ajuizada perante o Supremo Tribunal Federal, na qual se discutem temas sensíveis relacionados à proteção dos participantes, ao acesso pós-estudo, ao consentimento e à governança ética da pesquisa.

A existência dessa controvérsia constitucional revela algo importante: a pesquisa clínica deixou definitivamente de ser assunto restrito aos laboratórios, pesquisadores e comitês de ética. Ela ingressou no centro do debate jurídico. De um lado, é preciso assegurar que a legislação e as instituições não reduzam a proteção de quem participa de estudos. De outro, é igualmente necessário impedir que a judicialização seja utilizada para substituir o próprio processo científico.

O Supremo Tribunal Federal, ao estabelecer parâmetros para a judicialização de medicamentos não incorporados às políticas públicas, vem reforçando a importância da medicina baseada em evidências, da análise técnica e da deferência institucional aos órgãos especializados. A lição que o Elevidys torna visível é ainda mais precisa: o processo judicial não pode ser uma porta lateral para contornar aquilo que a ciência e a regulação ainda não conseguiram validar com segurança.

Há também uma dimensão de equidade que não pode ser esquecida. Doenças raras não podem ser invisibilizadas porque atingem poucas pessoas. O pequeno número de pacientes jamais pode significar menor investimento em pesquisa, menor atenção do Estado ou menor prioridade científica. Mas a vulnerabilidade dessas pessoas também não pode servir de justificativa para reduzir os padrões de segurança e evidência. Quanto maior a vulnerabilidade, maior deve ser a proteção.

Precisamos, isto sim, encontrar caminhos para acelerar a pesquisa sem eliminar suas salvaguardas; facilitar o desenvolvimento de terapias para doenças raras sem transformar pacientes em consumidores de promessas; criar mecanismos regulatórios capazes de responder à velocidade da inovação; e aproximar o Judiciário dos conhecimentos científicos necessários para que suas decisões sejam mais responsáveis.

Foi essa reflexão levada a Ribeirão Preto. Nos dias 27 e 28 de agosto, a Faculdade de Direito de Ribeirão Preto da Universidade de São Paulo sediou o I Congresso Internacional e III Congresso Nacional de Direito Médico e Bioética, sob a coordenação da professora e juíza de Direito Marta Rodrigues Maffeis, reunindo pesquisadores, profissionais da saúde e integrantes do sistema de Justiça para discutir os desafios que surgem exatamente na fronteira entre ciência, Direito e humanidade.

No congresso, debateu-se sobre os desafios da pesquisa clínica, a Lei nº 14.874/2024 e a ADI 7.875. Mas há outro aspecto da iniciativa que merece destaque: a criação, pela coordenadora do grupo, de um eixo de Direito Farmacêutico, conduzido pela advogada e farmacêutica Dacylene Amorim.  A escolha é especialmente feliz. A inovação farmacêutica já não pode ser examinada pelo Direito apenas de modo fragmentado, como tema acessório do Direito Sanitário, do Consumidor, da Responsabilidade Civil, da Propriedade Intelectual ou da regulação econômica.

O Direito Farmacêutico tende a se afirmar como campo de estudo interdisciplinar próprio, situado no encontro entre desenvolvimento de medicamentos, pesquisa clínica, registro sanitário, farmacovigilância, acesso, incorporação de tecnologias, propriedade intelectual, responsabilidade civil, relações de consumo e judicialização. A Universidade tem papel decisivo nessa construção. É dentro dela que se pode formar vocabulário técnico comum, produzir pesquisa empírica, qualificar o debate regulatório e preparar juristas capazes de compreender medicamentos não apenas como objetos de litígio, mas como tecnologias submetidas a um ciclo complexo de desenvolvimento, evidência, autorização, monitoramento e eventual retirada do mercado.

O caso do medicamento Elevidys demonstra, de forma quase pedagógica, por que esse novo campo merece atenção acadêmica. Entre a bancada do laboratório e a mesa do juiz existe um longo percurso: ensaios clínicos, análise benefício-risco, registro, farmacovigilância, decisões de incorporação, financiamento, prescrição, consentimento e acompanhamento pós-uso. Cada uma dessas etapas produz questões jurídicas próprias. Estudá-las de maneira sistemática pode tornar a judicialização mais qualificada e, sobretudo, mais segura.

O caso de Lito, por sua vez, mostra por que esse diálogo não é apenas acadêmico. É urgente. As redes sociais podem dar visibilidade às doenças raras, mobilizar pessoas e aproximar pacientes de pesquisadores. Isso é positivo. Mas um caso individual, por mais comovente que seja, não pode se transformar em evidência científica. Também não podemos permitir que a lógica das redes — na qual a velocidade da informação muitas vezes supera a verificação — determine aquilo que é seguro ou eficaz em saúde.

Precisamos resistir à falsa oposição entre compaixão e ciência. Defender a ciência não é ser indiferente ao sofrimento. E defender o paciente não significa defender qualquer intervenção apenas porque ela representa sua última esperança. Às vezes, proteger o paciente também significa reconhecer a incerteza, admitir os limites do conhecimento disponível e exigir que a inovação demonstre aquilo que promete.

Talvez o grande desafio do Direito da Saúde contemporâneo seja exatamente esse: construir uma ponte entre a esperança de quem sofre e a prudência de quem pesquisa. No caso de Lito, não devemos escolher entre humanidade e ciência. Devemos exigir as duas. O paciente com uma doença rara não pode ser abandonado porque a ciência ainda não encontrou respostas. Mas também não pode ser entregue a soluções sem evidência em nome da urgência.

Entre a esperança e a evidência existe um espaço. É nesse espaço que devem estar o Direito, a Bioética, o Direito Farmacêutico e uma ciência comprometida, acima de tudo, com a vida e a dignidade humana.